5. Posebna područja onkologije
A. PEDIJATRIJSKA ONKOLOGIJA
Zloćudne bolesti u djece predstavljaju ne samo medicinski nego i psihosocijalni problem djeteta, obitelji i šire zajednice. S obzirom na to da je visoka razina izlječivosti tumora kod djece te relativno mala incidencija i potreba za izvrsnošću u njihovu liječenju, tumori kod djece predstavljaju zahtjevan klinički, organizacijski i edukacijski problem.
Osnova djelovanja u području pedijatrijske onkologije predstavlja Strateški plan Europskog udruženja za dječju onkologiju (SIOPE). Ovim je dokumentom formalno regulirana međunarodna stručna suradnja s osobljem koje se bavi problematikom djeteta s malignim tumorom u cilju jedinstvenog načina rada (link: www.siope.eu/SIOPE_StrategicPlan2015). Prethodno usvojeni Europski standard skrbi za djecu s malignim bolestima donosi osnovne smjernice za primjerenu skrb oboljele djece i mladih (link: www.siope.eu/wp-content/uploads/2013/06/Croatian.pdf).
VIZIJA 2030. GODINE
Osigurati pedijatrijsku onkološku skrb u skladu s međunarodno definiranim smjernicama, uz kontinuiranu kontrolu kvalitete i pristup lijekovima/metodama u skladu s prosjekom zapadnoeuropskih zemalja
CILJEVI
- Optimizacija zdravstvene skrbi za djecu oboljelu od zloćudnih bolesti kroz podizanje razine sveukupne zdravstvene zaštite navedene skupine djece uz psihosocijalno zbrinjavanje obitelji
- Utvrditi sustav kontrole kvalitete liječenja i skrbi za djecu oboljelu od zloćudnih bolesti.
MJERE/AKTIVNOSTI
- Kategoriziranje zdravstvenih ustanova u kojima se provodi pedijatrijska onkologija uz definiranje metoda, dijagnostike i područja liječenja za svaku ustanovu.
- Planiranje informatičkog umrežavanja pedijatrijskih ustanova koje se bave problematikom djeteta s malignim tumorom kako bi podatci o svakom bolesnom djetetu bili kontinuirano dostupni.
- Planiranje i osiguranje razvoja primjerene administrativne podrške.
- Kontinuirano planiranje i osiguravanje dovoljnog broja visokospecijaliziranih stručnjaka svih profila te njihova kontinuirana edukacija i usavršavanje.
- Izrada cjelokupnog programa skrbi u pedijatrijskoj onkologiji uz definirane smjernice dijagnostike i liječenja, poštivanje prioritetnih vremenskih odrednica i ostvarivanje primjerene kvalitete života djeteta i njegove obitelji.
- Razvijanje preventivnog programa: povećani dijagnostički nadzor djece u rizičnim skupinama (npr.: neurofibromatoza, genitourinarne malformacije, obitelji s pojavnošću Wilmsovog tumora, retinoblastoma i drugih tumora koji su povezani s nasljednom komponentom ili ostalim čimbenicima rizika).
- Provođenje palijativnih postupaka uz poštivanje osobnosti i digniteta djeteta uz rukovođenje s IMpaCt kriterijima kojima se ostvaruje mobilnost s namjerom što češćeg boravka djeteta u vlastitom domu. Potrebna je dobra komunikacija između bolničkog palijativnog tima, županijske (lokalne) bolnice i/ili medicinskog tima u primarnoj zdravstvenoj zaštiti. Važno je kvalitetno informiranje roditelja i izbjegavanje terapijskog nasilja. Psihosocijalna potpora mora biti usmjerena prema cijeloj obitelji.
- Praćenje kasnih komplikacija liječenja kroz ambulantni rad. Danas se 80 % djece i adolescenata s malignom bolesti uspješno liječi. Procjenjuje se da 60 % preživjelih ima najmanje jedan kronični zdravstveni problem, a 30 % ozbiljno zdravstveno oštećenje.
- Planiranje i razrada modela kontinuiranog praćenja osoba koje su preživjele pedijatrijsku neoplazmu (engl. Survivorship Passport) što omogućava svakoj osobi u Europi bolji pristup zdravstvenoj skrbi i adekvatno dugoročno praćenje.
- Planiranje i razrada modela prelaska onkološkog pacijenta iz pedijatrijske skrbi na skrb kod onkologa za odrasle osobe.
- Poticanje i sudjelovanje u nacionalnim i međunarodnim predkliničkim i kliničkim istraživanjima.
- Uključivanje liječnika u rad skupina za pojedine tumore: BFM skupina, SIOP brain tumor grupa za tumore mozga, SIOPEN-ova grupa za neuroblastome, EMSOS grupa za muskuloskeletalne tumore, grupa za tumore bubrega, rijetke tumore i kasne komplikacije liječenja (PanCare).
- Osigurane trajne postdiplomske edukacija zdravstvenih radnika u zemlji i inozemstvu, usmjerene i na primarnu zdravstvenu zaštitu radi što ranijeg mogućeg otkrivanja tumora.
- Planiranje edukacija i sudjelovanja zdravstvenih radnika na sastancima pojedinih skupina u Europi te osiguranje prijenosa informacija svim centrima u Republici Hrvatskoj.
- Planiranje i unaprijeđenje zajedničkih kliničkih epidemioloških baza podataka i/ili registara.
- Planiranje i izrada Nacionalne baze podataka za pedijatrijsku onkologiju kao posebnog dijela Nacionalne baze onkoloških podataka.
- Sudjelovanje hematoonkologa u radu povjerenstva za odobrenje liječenja skupim lijekovima i evaluacija opravdanosti primjene inovativnih lijekova, tj. sudjelovanje u kliničkim studijama na osnovi stručnog medicinskog i timskog odlučivanja.
- Ostvarivanje predškolskog, osnovnoškolskog i srednjoškolskog programa, fizikalne i radne terapije, nutritivne potpore te rada psihologa i socijalnog radnika uz provedbu rehabilitacijskih projekata i projekata psihosocijalne podrške (psihorehabilitacijski tim).
- Razmatranje unaprjeđenja modela smještaja djece i roditelja za vrijeme izvanbolničkog liječenja i prava roditelja na bolovanje, status njegovatelja ili skraćeno radno vrijeme.
- Sinkroniziranje rada udruga s potrebama odjela na kojima se provodi dijagnostika, liječenje, praćenje komplikacija i rehabilitacija djeteta s malignim tumorom uz prioritetno usmjeravanje donacija; usuglašavanje potreba i osiguravanje jasnog i transparentnog sustava donacija. Razrada modela volonterskog rada educiranih volontera na odjelima za dječju onkologiju, koji bi znatno mogli poboljšati kvalitetu života oboljele djece i njihovih obitelji kao i uvjete rada radnicima na tim odjelima. Razrada preciznih opisa volonterskih poslova, volonterskih ugovora i udrugama prepustiti selekciju i edukaciju potencijalnih volontera, koji se dijelom mogu regrutirati iz skupine osoba koji su bili suočeni s problemom malignog tumora (engl. survivors). Sve navedeno primjenjivo je i u drugim ustanovama u kojima se provodi onkološka skrbi i na odjelima, a kroz suradnju s udrugama civilnog društva.
- Umrežavanje udruga koje se bave problemom obitelji suočenih s malignim tumorom u dječjoj dobi uz krovno nastupanje radi optimalnosti djelovanja, tj. ostvarivanja socijalnih prava obitelji i rješavanja problema smještaja u izvanbolničkim uvjetima.
- Organiziranje mladih koji su bili suočeni s problemom malignog tumora i organiziranje rehabilitacijskih kampova uz pomoć udruga.
- Educiranje i planiranje sudjelovanja volontera s odgovarajućim kompetencijama.
- Primjena protokola o komunikaciji u teškim situacijama.
- Provođenje sustavne supervizije i psihološke podrška zdravstvenim radnicima u pedijatrijskoj onkološkoj skrbi.
- Uvođenje radiokirurgijskog liječenja djece sa solidnim tumorima sa svom potrebnom tehničkom i kadrovskom podrškom.
Rokovi provedbe: kontinuirano
DIONICI
- Stručna društva
- Ministarstvo zdravstva
- Hrvatski zavod za hitnu medicinu
- Zdravstvene ustanove u kojima se provodi pedijatrijska onkologija
- Međunarodne ustanove u kojima se provodi pedijatrijska onkologija
- Hrvatski zavod za javno zdravstvo
- Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje
- Ministarstvo za demografiju, obitelj, mlade i socijalnu politiku
- Ministarstvo rada i mirovinskoga sustava
- Udruge
- Međunarodne institucije
IZVORI FINANCIRANJA
- Državni proračun Ministarstva zdravstva u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- Proračun Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- Ministarstvo za demografiju, obitelj, mlade i socijalnu politiku u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- Ministarstvo rada i mirovinskoga sustava u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- EU fondovi i drugi izvori financiranja
EKONOMSKA ANALIZA
Iako se isplativost pedijatrijskih onkoloških programa rijetko analizira i objavljuje, za pretpostaviti je da je daleko ispod praga „vrlo isplativih“ programa koji propisuje projekt WHO-CHOICE. To se temelji na procijenjenom godišnjem broju novodijagnosticiranih pacijenata i njihovom petogodišnjem preživljavanju, koji je u Republici Hrvatskoj već usporediv s europskim prosjekom.
B. ZLOĆUDNI TUMORI KRVOTVORNOG SUSTAVA
Broj odnosno postotak zloćudnih tumora krvotvornog sustava relativno je malen u usporedbi sa solidnim tumorima. No, ovi tumori predstavljaju iznimno važnu skupinu tumora, kako sa znanstvenog, tako i s kliničkog stajališta. Hematoonkologija predvodi brojna otkrića iz područja onkologije, kao i transplantacijske medicine. Trenutno najbolji terapijski rezultati u onkologiji vidljivi su upravo u liječenju različitih vrsta leukemije i limfoma.
VIZIJA 2030. GODINE
Unaprijediti skrb pacijenata sa zloćudnim tumorima krvotvornog sustava u Republici Hrvatskoj, na razinu standarda zemalja zapadne Europe.
CILJEVI
- Izraditi standard skrbi pacijenata sa zloćudnim tumorima krvotvornog sustava i način njegove provedbe na temelju dobre medicinske prakse u bolničkim i izvanbolničkim ustanovama.
- Predložiti mjere i postupke dostupnosti lijekova te kriterije njihove primjene.
- Utvrditi sustav kontrole kvalitete liječenja i skrbi hematoloških pacijenta.
MJERE/AKTIVNOSTI
- Izrada nacionalnih smjernica za liječenje zloćudnih tumora krvotvornog sustava, čime će se ujednačiti postupci dijagnostike, liječenja i praćenja pacijenta u Republici Hrvatskoj.
- Definiranje i razrada razine hematološke kliničke skrbi (dijagnostika i liječenje) u bolnicama Republike Hrvatske, čime se određuje mogućnost primjene, tj. dostupnost usluga u bolničkoj ustanovi.
- Izrada postupnika o premještaju pacijenata iz jedne u drugu bolničku ustanovu na temelju kriterija hitnosti i težine bolesti; izrada kriterija o liječenju pacijenata u inozemstvu.
- Definiranje kriterija za referentne centre, koji obavljaju najsloženije postupke dijagnostike i liječenja; predložiti njihove obveze i prava, kao i financijske potrebe.
- Izrada kriterija na temelju stručnih i financijskih pokazatelja o stavljanju novih lijekova na pozitivnu listu Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje.
- Izrada postupnika za provođenje kliničkih ispitivanja, kao i liječenja iz milosrđa.
- Planiranje i uspostava baze podataka hematoloških pacijenata sa zloćudnim tumorima krvotvornog sustava u okviru Nacionalne baze onkoloških pacijenata (reorganizacije Registra za rak).
- Edukacija građana o svim važnijim pokazateljima skrbi hematoloških pacijenata sa zloćudnim tumorom.
- Uspostava suradnje s udrugama pacijenata i jačanje njihovih kapaciteta.
- Unaprjeđenje razvoja banaka krvotvornih matičnih stanica s ciljem koordiniracije svih banaka matičnih stanica u Republici Hrvatskoj čime će se doprinijeti još boljoj suradnji s međunarodnim bankama matičnih stanica.
- Poticanje i promicatnje kliničkih istraživanja u hematoonkologiji.
Rokovi provedbe: kontinuirano
DIONICI
- Stručna društva
- Hrvatska kooperativna grupa za hematologiju, KROHEM
- Ministarstvo zdravstva
- Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje
- Zdravstvene ustanove
- Udruge
- Međunarodne institucije
IZVORI FINANCIRANJA
- Državni proračun Ministarstva zdravstva u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- Proračun Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- EU ili drugi međunarodni izvori financiranja
EKONOMSKA ANALIZA
Istraživanje objavljeno u časopisu Blood 2015. godine bavilo se isplativošću inovativnih terapija za liječenje hematoloških maligniteta, koristeći se podatcima iz 29 studija objavljenih u razdoblju od 1996. do 2012. godine (uključujući 44 omjera isplativosti). Većina omjera bila je ispod 50.000 USD po godini kvalitetnog života (QALY) (73%) i 100.000 USD po godini kvalitetnog života (86%). Objavljeni podaci ukazuju da bi inovativne terapije za liječenje hematoloških maligniteta mogle biti isplative.
C. RIJETKI TUMORI
Rijetki tumori su oni čija je incidencija manja od 6 / 100.000 stanovnika. Najvažniji su problemi s kojima se susreću ljudi oboljeli od rijetkih tumora: kasno postavljanje točne dijagnoze, neadekvatno liječenje u nespecijaliziranim centrima, slaba dostupnost kliničkog znanja i adekvatne terapije u liječenju rijetkih tumora, s obzirom na to da su i istraživanja u tom području limitirana malim brojem pacijenata, a samim time i od malog interesa farmaceutskim kompanijama. S druge strane, ne manje važno, nepostojanje nacionalnog registra pacijenata čini nemogućim uvid u stvarnu dimenziju ovog problema i planiranje aktivnosti.
VIZIJA 2030. GODINE
Dijagnosticirati, liječiti i kontrolirati sve rijetke tumore u skladu s međunarodno definiranim smjernicama i individualnom dijagnozom te s pristupom/troškovima lijekova na razini prosjeka zapadnoeuropskih zemalja.
CILJEVI
Optimizacija rane dijagnostike, liječenja i praćenja pacijenata oboljelih od rijetkih zloćudnih bolesti.
MJERE/AKTIVNOSTI
- Planiranje reorganizacije Registra za rak i uspostave Nacionalne baze onkoloških podataka u koju bi se unosili podatci o pacijentima te kako bi se prikupili kvalitetniji podaci o incidenciji, prevalenciji, ishodima liječenja i preživljenja svih pacijenata kao i pacijenata s rijetkim tumorima.
- Planiranje uspostave jedinstvene baze podataka o pacijenatima s rijetkim tumorima (u okviru Registra za rak i Nacionalne baze onkoloških podataka); planiranje infrastrukture za izradu, održavanje i izvješćivanje o rijetkim tumorima u Republici Hrvatskoj.
- Uspostava referentnih centara, centara izvrsnosti za pojedine skupine rijetkih tumora koji će oboljelima osigurati veću kvalitetu zdravstvene skrbi, ranu dijagnozu, dijagnostičku točnost i u kojima će biti dostupna napredna dijagnostika, provođenje znanstvenih i kliničkih istraživanja i programa osposobljavanja zdravstvenih radnika.
- Planiranje razvoja laboratorija za rijetke tumore za genetsku dijagnostiku za potrebe personalizirane terapije u suvremenoj onkologiji.
- Suradnja s medicinskim fakultetima i drugim znanstvenim ustanovama u zemlji i inozemstvu.
- Osnaživanje nacionalne mreže ustanova povećanjem konkurentnosti i kompetentnosti.
- Izrada smjernica za dijagnosticiranje (usuglašavanje patohistoloških i radioloških kriterija), kirurško i onkološko liječenje i cjelokupnu zdravstvenu skrb oboljelih od rijetkih tumora te provođenje nadzor nad njihovom primjenom.
- Edukacija zdravstvenih radnika o dijagnostici i liječenju rijetkih tumora.
- Upućivanje pacijenata u centar izvrsnosti u najranijem mogućem stadiju bolesti kako bi se osiguralo optimalno liječenje.
- Planiranje modela izravne komunikacije i usmjeravanje pacijenata prema centrima izvrsnosti.
- Surađivanje s međunarodnim ustanovama i organizacijama koje se bave rijetkim tumorima i u kojima se provode internacionalna klinička istraživanja rijetkih tumora.
- Uključivanje u sveobuhvatnu inicijativu Rijetki tumori Europe (engl. Rare Cancers Europe) koja okuplja sve subjekte uključene u problematiku rijetkih tumora.
- Planiranje i osiguranje financijskih sredstva za posebno skupe lijekove za rijetke tumore.
- Promicanje nekomercijalnih kliničkih studija, s obzirom na to da se istraživanja ovih tumora zbog malog broja slučajeva i visokih troškova ne mogu financirati kao komercijalna aktivnost.
Rokovi provedbe: kontinuirano
DIONICI
- Hrvatski zavod za javno zdravstvo
- Ministarstvo zdravstva
- Zdravstvene ustanove
- Stručna društva
- Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje
- Međunarodne institucije
IZVORI FINANCIRANJA
- Državni proračun Ministarstva zdravstva u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- Proračun Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje u okviru sredstava za redovne aktivnosti
- EU fondovi i drugi izvori financiranja
EKONOMSKA ANALIZA
Brojne slabosti trenutne politike i zakonodavnog okvira za lijekove za rijetke bolesti potrebno je rješavati ne samo u Republici Hrvatskoj, nego i u cijeloj Europi. Zbog velikog tereta bolesti i cijene lijekova nužno je poboljšati prikupljanje podataka, uz osnivanje registara. U cjelini, potrebno je izraditi i dosljedno provoditi bolji i cjelovitiji okvir za procjenu vrijednosti koji izričito obrađuje osobitosti rijetkih bolesti u kontekstu procjene na temelju vrijednosti.
Obično se smatra da su inkrementalni omjeri isplativosti (u daljnjem tekstu: ICER) za lijekove za rijetke bolesti mnogo veći od onih za obične lijekove, ali rezultati studije objavljene u časopisu Pharmacoeconomics pokazuju drugačije. Kada usporedimo dvije skupine, čini se da nema značajnih razlika u udjelu ICER-a koji su bili isplativi na oba praga, tako da rijetkost bolesti nije povezana s isplativošću, čak i uz prilagodbu bitnim kovarijatima.